缓解率≠治愈率，广谱≠广适用，美国新上市的Vitrakvi≠抗癌神药

前不久，国内多家知名媒体相继刊登了美国FDA批准上市的靶向抗癌药larotrectinib(Vitrakvi)的相关报道，文章中称Vitrakvi不仅广谱，且治愈率高达75%，并被封为抗癌神药，仿佛一夜之间75%的癌症患者均可得到有效治疗并彻底痊愈。

对于专职从事肿瘤免疫治疗与研究的笔者而言，倘若全球内真的诞生了治愈率高达75%的广谱抗癌神药，这宛如肿瘤科学一夜之间从石器时代飞跃到了信息时代，发展速度过快过猛。本着去伪存真的科学态度，笔者对Vitrakvi的相关资料进行了调查，结果如下：

1. Vitrakvi的缓解率为75%，并非治愈率：

据美国食品药品监督管理局(FDA)的《FDA approves larotrectinib for solid tumors with NTRK gene fusions》文件显示，该药的通用名为larotrectinib，商品名为VITRAKVI，为洛克索肿瘤公司(Loxo Oncology Inc.)和拜耳(Bayer)共同研发的药物。

该文件指出“ORR was 75% (95% CI: 61%, 85%), including 22% complete responses and 53% partial responses.”其中ORR为Objective response rate的缩写，中文译为“客观缓解率”，是指肿瘤缩小到一定量并保持一定时间的病人比例(主要针对实体瘤)，其包括完全缓解(Complete Response，CR)和部分缓解(Partial Response，PR)的病例。因此，此句话的译文为“该药的客观缓解率为75%(95%置信区间为61%, 85%)，其中完全缓解为22%，部分缓解为53%”。

而治愈率(recovery rate，curative ratio)，是指期内平均每百名治疗患者中，经医生判定为治愈的人数，或可理解为某种疾病可治愈的概率。

由此可见，客观缓解率与治愈率是完全不同的两个概念，FDA并未公布Vitrakvi的治愈率，故将75%的ORR报道为该药的治愈率是种谬误。

2. Vitrakvi确为可治疗多种类型肿瘤的广谱药物，但并不适用于所有癌症患者：

据国内某知名媒体报道称，“Vitrakvi可治疗肺癌，甲状腺癌，黑色素瘤，胃肠癌，结肠癌，软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，胰腺癌等17种癌症”。经笔者清点，该媒体曝光的癌症病种为12种，另外5种尚不可知，此12种癌症病种的出处应为FDA公布的Vitrakvi的临床研究(CLINICAL STUDIES)部分：

符合以下条件的成年或儿童实体瘤患者

① 具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)融合基因的，而没有已知的获得性抗性突变的患者;

② 转移或手术切除后会引起严重疾病的患者;

③ 没有有效的替代疗法或治疗后仍恶化的患者。

因此，在笔者看来，如果患者具有NTRK融合基因，即使是临床研究(CLINICAL STUDIES)名单以外的癌症病种，服用Vitrakvi理应也具有一定的治疗效果;但患者若不具有NTRK基因，Vitrakvi对其不会产生明显的治疗效果。

NTRK基因包括NTRK1、NTRK2、NTRK3，分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家庭蛋白TRKA、TRKB、TRKC的合成。2017年5月，纪念MSKCC 癌症研究中心发表于《Nat Med》的一项大规模、前瞻性的临床患者基因测序调查研究中显示，在11369名晚期癌症患者中，NTRK1融合基因仅有10例，NTRK2融合基因0例，NTRK3融合基因13例。由此可见，NTRK融合基因在恶性肿瘤患者中并不普遍。因此，并不可以将Vitrakvi的“广谱”理解为“广泛适用”，需经二代测序(NGS)或荧光原位杂交(FISH)对NTRK融合基因进行检测后，方可考虑使用该药。

综上所述，Vitrakvi的临床作用无疑被国内媒体过于夸大了，且该药的价格也格外昂贵，但对于具有NTRK融合基因的患者，该药应是一大福音!另外，希望各媒体及广大医务工作者本着严谨的科学态度，做正确、准确、客观的良心科普!