2018，免疫治疗获得诺贝尔奖
正是CAR-T治疗白血病患儿“无癌”生存的第六年
2018年10月1日，詹姆斯·艾利森和本庶佑共同获得2018年诺贝尔生理学或医学奖，以表彰他们“发现负性免疫调节治疗癌症的疗法方面的贡献”，这标志着免疫治疗癌症的疗效已得到广泛认可，其研究成果PD-1/PDL-1抑制剂的商品化药物Nivolumab(商品名：Opdivo，O药)、Pembrolizumab（商品名：Keytruda，K药）、Atezolizumab（商品名：Tecentriq，T药）、Durvalumab（商品名：Imfinzi，I药）、Avelumab（Bavencio、B药）已全面应用于临床，为无数肿瘤患者带来了福音与希望。
而这一年，已是第一个接受CAR-T免疫治疗的白血病患儿艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）无癌生存的第6年了。
2010年，年仅5岁的艾米莉被确诊患有急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia, ALL）。在经历两轮徒劳无功的化疗之后，艾米莉身体状态每况愈下，多个器官处于衰竭的边缘，可癌细胞仍在体内疯狂扩增，医生已经无计可施。
经多方诊治无效后，艾米莉随父母来到费城儿童医院，成为了接受宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）和诺华（Novartis）的CAR-T临床试验的第一位儿童患者，这是艾米莉的最后一搏！
CAR-T疗法，全称为Chimeric Antigen Receptor T Cell Immunotherapy，中文名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。CAR-T的原理为：从人体的血液中将T细胞提取出来，在其细胞膜表面嵌合能够准确识别癌细胞的受体（即为CAR），并通过细胞培养技术使其在体外快速扩增。当短短一至两周后，一定数量的CAR-T细胞即可对肿瘤产生强烈的杀伤作用，将其通过静脉等途径回输人体，即可快速特异性的杀伤肿瘤细胞。
CAR-T疗法与PD-1/PDL-1等检查点抑制剂同属免疫治疗的范畴。若将人体的免疫系统比作一辆战车，检验点抑制剂的作用就如同“松开刹车”，而CAR-T的作用就如同“踩下油门”，提高“免疫战车”的攻击速度与力度。
艾米莉的T细胞经实验室改造后，形成的CAR-T细胞回输其体内，经历了短暂而剧烈的细胞因子风暴，服用tocilizumab（一种免疫抑制药物）几个小时后，艾米莉的体温、血压、意识均已趋于正常。第二天醒来时，恰好迎来了艾米莉的7岁生日。经进一步检测显示，她体内的癌细胞已经完全消失了。
如今，艾米莉健康、快乐的成长着。在体内癌细胞消失一年后的生日，她捧着一块小黑板拍照留念，上面写着：“1 Year Cancer Free”。如今，她已经无癌生存了5年，小黑板上的数字也涨到了“5”，且至今仍未复发。
艾米莉的痊愈，也使其成为成为了美国社交圈的“名媛”。2016年，美国总统奥巴马接见了这位勇敢的小公主，并在Facebook共同创始人兼第一任总裁Sean Parker向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上，与Lady Gaga和Katy Perry共舞。
而在美国时间2017年7月12日，在FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）就诺华CAR-T产品Tisagenlecleucel（CTL-019）的BLA申请资料的研讨会上，艾米莉的出现是证明该产品安全性与有效性的最直接的证据。最终评审团以10：0的投票结果，一致建议批准诺华公司的CAR-T新药CTL-019的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗患有晚期白血病的儿童及年轻成人患者，CTL-019得以成功上市。
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